Deficit di lipasi acida lisosomiale, rimborsabile sebelipase alfa: prima terapia disponibile in Italia

Deficit di lipasi acida lisosomiale, rimborsabile sebelipase alfa: prima terapia disponibile in Italia

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L’Aifa ha approvato la rimborsabilità di sebelipase alfa (Kanuma) per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale (Lal-D) nei pazienti di tutte le età. Si tratta della prima terapia approvata e disponibile in Italia per questa malattia metabolica genetica ultra-rara, progressiva e potenzialmente letale, che può determinare danni a fegato, milza, intestino e altri organi.

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