Flora Peyvandi
Centro di riferimento per l'emofilia e la trombosi “Angelo Bianchi Bonomi", Milano
La Regione Lombardia ha individuato il Policlinico di Milano come centro hub per la prescrizione e la somministrazione della prima terapia genica per trattare l'emofilia di tipo A grave in pazienti adulti. La terapia è stata da poco autorizzata in Italia dall'Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile attraverso il Servizio Sanitario Nazionale. La terapia genica è una tecnica che sfrutta dei particolari virus ('adenoassociati di tipo 5') per trasportare frammenti di DNA corretto nelle cellule epatiche e rendere possibile la produzione di fattore VIII funzionante, una proteina indispensabile per la coagulazione. Nell'emofilia di tipo A, infatti, il DNA del paziente contiene errori che impediscono di produrre nel modo giusto il fattore VIII.