Lorenza Rimassa
Professore Associato di Oncologia Medica
Humanitas University
IRCCS Humanitas Research Hospital, Rozzano - Milano

Evd Il colangiocarcinoma è una patologia rara, con un’incidenza di circa 5.400 nuove diagnosi per anno. Le forme intraepatiche sono spesso silenti o con sintomi aspecifici e spesso vengono diagnosticate in modo accidentale: nel 60/70% dei casi la malattia viene infatti diagnosticata in fase avanzata, tramite sintomi quali astenia, inappetenza, nausea, vomito, perdita di peso, dolore addominale. Un ulteriore elemento che porta alla diagnosi dei tumori delle vie biliari intraepatici in fase avanzata è la comparsa dell’ittero, legato all’occlusione delle vie biliari. Diverso il caso dei tumori extraepatici dove l’ittero è un sintomo spesso iniziale.
Nei pazienti che presentano una mutazione del gene IDH1, il tumore progredisce a causa di uno squilibrio molecolare indotto da questa alterazione. Per questi pazienti è recente la disponibilità in Italia di ivosidenib, primo e unico inibitore di IDH1. Il trattamento ripristina un controllo sulla crescita tumorale, rallentando significativamente la progressione della malattia e stabilizzandola.
L'obiettivo principale della terapia con ivosidenib è prolungare la sopravvivenza del paziente mantenendo una buona qualità di vita, grazie all'elevata tollerabilità del farmaco.