Negli ultimi decenni, i progressi nelle terapie trasfusionali e nella chelazione del ferro hanno permesso un importante aumento dell’aspettativa di vita, che oggi può superare i 70 anni nei pazienti trasfusione-dipendenti. Nonostante ciò, il burden della malattia rimane elevato e richiede un approccio strutturato e continuo.
Una recente revisione sistematica ha esaminato l'efficacia degli interventi in contesti di assistenza primaria e di comunità, evidenziando come i modelli che integrano il ruolo del Mmg possano intervenire positivamente, soprattutto nel contenimento dell'utilizzo dei servizi di emergenza.
Aifa ha ammesso alla rimborsabilità acoramidis, un trattamento indicato per l’amiloidosi da transtiretina (Attr), sia nella forma wild type sia variante, in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm). L'accesso al farmaco tramite il Servizio sanitario nazionale rappresenta un avanzamento cruciale per la gestione di questa patologia rara, progressiva e spesso sottodiagnosticata. La decisione di Aifa fa seguito alle approvazioni ottenute dalle Autorità Regolatorie, inclusa la statunitense Fda (novembre 2024) e l'europea Ema (febbraio 2025).
La convinzione che la nausea e il vomito gravidici (Nvp) siano un disturbo “fisiologico” porta spesso a sottovalutarla e a prolungare inutilmente la sofferenza delle future mamme, con ripercussioni sulla qualità della vita e sul benessere psicologico. Irene Cetin, Struttura Complessa di Ostetricia della Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, ha osservato: “È importante che la Nvp venga riconosciuta come un disturbo reale, che merita attenzione e che richiede un percorso di cura mirato".
Si tratta del quinto tumore più frequentemente diagnosticato in Italia, il quarto tra gli uomini: è il tumore della vescica, tra cui il più frequente è il carcinoma uroteliale, che rappresenta circa il 90 per cento di tutti i casi. È per le situazioni più gravi che è ora rimborsabile nel nostro paese erdafitinib, prima terapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico che presentino alterazioni genetiche del fattore di crescita dei fibroblasti - FGFR3 e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (PD-1) o del suo ligando (PD-L1).
L'imminente aggiornamento delle linee guida per il trattamento dell'asma da moderata a grave, discusso in occasione del meeting dell'American College of Allergy, Asthma & Immunology (Acaai) 2025, riflette un crescente orientamento verso una maggiore cautela nell'uso dei corticosteroidi. Gli esperti evidenziano che il futuro della gestione dell'asma sarà incentrato sulla minimizzazione dell'uso di corticosteroidi orali (Ocs) o sistemici.
Novità per i pazienti con leucemia mieloide acuta (Lma): è stata approvata la rimborsabilità di quizartinib per il trattamento dei pazienti adulti affetti dalla patologia nella forma Flt3-Itd positiva (mutazione del gene Flt3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi. Si tratta di una mutazione associata a una prognosi particolarmente sfavorevole. La nuova terapia è prevista in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento.i La rimborsabilità di quizartinib, il primo farmaco lanciato in Italia da Daiichi Sankyo in ematologia, è stata approvata a seguito della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana lo scorso 24 ottobre 2025.ii
Una recente revisione sistematica ha esaminato l'efficacia degli interventi in contesti di assistenza primaria e di comunità, evidenziando come i modelli che integrano il ruolo del Mmg possano intervenire positivamente, soprattutto nel contenimento dell'utilizzo dei servizi di emergenza. 
Aifa ha ammesso alla rimborsabilità acoramidis, un trattamento indicato per l’amiloidosi da transtiretina (Attr), sia nella forma wild type sia variante, in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm). L'accesso al farmaco tramite il Servizio sanitario nazionale rappresenta un avanzamento cruciale per la gestione di questa patologia rara, progressiva e spesso sottodiagnosticata. La decisione di Aifa fa seguito alle approvazioni ottenute dalle Autorità Regolatorie, inclusa la statunitense Fda (novembre 2024) e l'europea Ema (febbraio 2025). 
Si tratta del quinto tumore più frequentemente diagnosticato in Italia, il quarto tra gli uomini: è il tumore della vescica, tra cui il più frequente è il carcinoma uroteliale, che rappresenta circa il 90 per cento di tutti i casi. È per le situazioni più gravi che è ora rimborsabile nel nostro paese erdafitinib, prima terapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico che presentino alterazioni genetiche del fattore di crescita dei fibroblasti - FGFR3 e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (PD-1) o del suo ligando (PD-L1). 
Novità per i pazienti con leucemia mieloide acuta (Lma): è stata approvata la rimborsabilità di quizartinib per il trattamento dei pazienti adulti affetti dalla patologia nella forma Flt3-Itd positiva (mutazione del gene Flt3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi. Si tratta di una mutazione associata a una prognosi particolarmente sfavorevole. La nuova terapia è prevista in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento.i La rimborsabilità di quizartinib, il primo farmaco lanciato in Italia da Daiichi Sankyo in ematologia, è stata approvata a seguito della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana lo scorso 24 ottobre 2025.ii