L'Agenzia Italiana del Farmaco ha pubblicato il suo rapporto annuale “Horizon Scanning 2025”, offrendo una panoramica dettagliata sui nuovi farmaci e sulle nuove indicazioni terapeutiche attese entro l'anno corrente. Il documento rivela un panorama farmaceutico in fermento, con un numero elevato di medicinali in attesa di approvazione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema), promettendo di trasformare le prospettive di cura in diverse aree terapeutiche, in particolare in campo oncologico e neurologico. Tuttavia, questa ondata di innovazione porta con sé importanti riflessioni sulla sostenibilità del sistema sanitario e sull'equità di accesso alle nuove terapie.
Dopo un 2024 che ha segnato un record di approvazioni, con 114 nuovi farmaci, di cui 53 contenenti nuove sostanze attive, anche il 2025 si preannuncia come un anno di intensa attività regolatoria. Il rapporto Aifa indica che sono 112 i nuovi medicinali in valutazione da parte dell'Ema, con un parere atteso entro la fine dell'anno. Di questi, 57 contengono nuovi principi attivi, un dato che sottolinea la vivacità della ricerca e sviluppo farmaceutico. Una quota significativa di queste nuove molecole, ben 27, è destinata al trattamento di malattie rare, evidenziando l'attenzione verso patologie spesso trascurate.
Analizzando la tipologia dei medicinali in valutazione, si osserva una prevalenza di nuove sostanze attive (57), seguite da 35 biosimilari, 10 equivalenti e 10 medicinali con altre basi legali. Quest'ultima categoria include farmaci con procedura ibrida, combinazioni di principi attivi già noti e medicinali con uso consolidato.
La distribuzione delle nuove sostanze attive per area terapeutica rivela una forte concentrazione nell'oncologia e oncoematologia, che rappresentano il 31,6% del totale (18 medicinali), di cui 13 per tumori solidi e 5 per patologie del sangue. L'area neurologica si posiziona al secondo posto con 9 medicinali in valutazione (15,8%), tra cui spiccano due farmaci per la distrofia di Duchenne e uno per la malattia di Alzheimer. Seguono le aree delle malattie del metabolismo e delle malattie infettive ed ematologiche, ciascuna con 5 medicinali in valutazione (8,8%).
In ambito oncologico, l'attesa è alta per la prima terapia genica contro il tumore alla vescica ad alto rischio che non risponde ad altri trattamenti. Sono inoltre in valutazione ulteriori medicinali per il trattamento di melanoma, tumore polmonare e tumore della mammella. Nel campo oncoematologico, dopo la recente approvazione Ema di un nuovo farmaco contro il mieloma multiplo recidivante e refrattario, si attende un parere per un medicinale contro la leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante.
Un'attenzione particolare è rivolta anche ai vaccini e ai prodotti per la prevenzione delle malattie infettive. Tra le novità in arrivo spiccano il monoclonale a singola somministrazione Clesrovimab contro il virus respiratorio sinciziale (Vrs), che ha dimostrato di ridurre significativamente l'incidenza della malattia e le conseguenti ospedalizzazioni nei neonati e nei primi mesi di vita durante la stagione a rischio. È atteso anche il vaccino acellulare contro la pertosse per bambini, attraverso l'immunizzazione passiva in gravidanza. Già approvato a gennaio dall'Ema è il vaccino coniugato polisaccaridico pneumococcico 21 valente per adulti.
Per quanto riguarda i farmaci contro l'Alzheimer, si registra una parziale frenata da parte dell'Ema in seguito a nuovi dati su efficacia e sicurezza. In particolare, l'Ema ha espresso dubbi sui benefici del Donanemab rispetto ai rischi di eventi potenzialmente fatali. La Commissione europea ha invece confermato l'autorizzazione all'immissione in commercio del Lecanemab per le forme precoci della malattia. È in corso di valutazione il Blarcamesine, un farmaco che in studi sperimentali ha mostrato miglioramenti nelle capacità cognitive.
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