Ipsen annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (Pbc) in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti con una risposta inadeguata all’Udca o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’Udca. Elafibranor è il primo di una nuova classe di farmaci, agonista duale dei recettori attivati dal proliferatore del perossisoma (Ppar, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effetto sulle isoforme Ppar-alfa e Ppar-delta, che si ritiene siano elementi chiave nel regolare l’omeostasi degli acidi biliari, del metabolismo lipidico, dell’infiammazione e della fibrosi. Si tratta della prima innovazione dopo quasi 10 anni senza nuovi farmaci per questa malattia colestatica rara di origine autoimmune, che in Europa si stima colpisca circa 22 persone su 100.000. In Italia sono oltre 15 mila le persone che vivono con la Pbc, nella maggior parte dei casi si tratta di donne tra i 40 e i 60 anni. In molti casi la patologia si manifesta in forma asintomatica fino alle fasi avanzate, in altri casi la malattia causa, fin dagli esordi, sintomi quali prurito, fatigue e secchezza della bocca e degli occhi. Malattie colestatiche rare, Aifa approva la rimborsabilità di elafibranor
Ipsen annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (Pbc) in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti con una risposta inadeguata all’Udca o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’Udca. Elafibranor è il primo di una nuova classe di farmaci, agonista duale dei recettori attivati dal proliferatore del perossisoma (Ppar, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effetto sulle isoforme Ppar-alfa e Ppar-delta, che si ritiene siano elementi chiave nel regolare l’omeostasi degli acidi biliari, del metabolismo lipidico, dell’infiammazione e della fibrosi. Si tratta della prima innovazione dopo quasi 10 anni senza nuovi farmaci per questa malattia colestatica rara di origine autoimmune, che in Europa si stima colpisca circa 22 persone su 100.000. In Italia sono oltre 15 mila le persone che vivono con la Pbc, nella maggior parte dei casi si tratta di donne tra i 40 e i 60 anni. In molti casi la patologia si manifesta in forma asintomatica fino alle fasi avanzate, in altri casi la malattia causa, fin dagli esordi, sintomi quali prurito, fatigue e secchezza della bocca e degli occhi.