L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle di eculizumab, con infusioni ogni otto settimane rispetto a quelle ogni due settimane.
L’EPN spesso non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a più di cinque anni.5 La prognosi della EPN può essere scarsa in molti casi, quindi una diagnosi tempestiva e accurata - oltre a un trattamento appropriato - è fondamentale per migliorare i risultati dei pazienti. "Oggi i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l'emolisi in modo estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta un'infusione ogni due settimane, che può essere un impegno importante per i pazienti e i caregiver. Avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con EPN", ha dichiarato la Prof.ssa Wilma Barcellini, Dirigente Medico di I livello, Responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
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