L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 volti a valutare exa-cel come terapia somministrata una sola volta in un'unica dose in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. Exa-cel, precedentemente noto come CTX001, è una terapia genica sperimentale autologa, ex vivo, condotta con la tecnica di editing genico CRISPR/Cas9, in corso di valutazione per i pazienti affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni o anemia falciforme caratterizzate da crisi vasocclusive ricorrenti, nell’ambito delle quali le cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso vengono modificate per produrre livelli elevati di emoglobina fetale (emoglobina F; HbF) nei globuli rossi.
