Emicizumab, già rimborsato in Italia a carico del Ssn per l’emofilia A grave con e senza inibitori del FVIII, fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo. L’approvazione della rimborsabilità di emicizumab si basa sui risultati dello studio Haven 6, nel corso del quale ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. L’approvazione segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal Ssn a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, (FVIII?1% e ?5%) con un fenotipo emorragico severo.
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta.” Afferma Giancarlo Castaman, Direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche presso l’AOU Careggi di Firenze.