Uno studio internazionale di fase 3 ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di lomitapide, un inibitore della proteina di trasferimento dei trigliceridi microsomiali (Mtp), nel trattamento di pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), patologia caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo Ldl e rischio precoce di aterosclerosi. Condotto su 43 pazienti di età compresa tra 5 e 17 anni, lo studio ha registrato una riduzione media del colesterolo Ldl del 53.5% (95% CI –61.6 a –45.4, p<0.0001) dopo 24 settimane di trattamento. Risultati simili sono stati osservati per il colesterolo non-Hdl (–53.9%), il colesterolo totale (–50.0%), il colesterolo Vldl (–50.2%), l’apolipoproteina B (–52.4%), i trigliceridi (–49.9%) e la lipoproteina(a), con riduzioni del –11.3% (mg/dL) e del –23.6% (nmol/L; p=0.0070). Gli eventi avversi riscontrati erano principalmente di natura lieve, con sintomi gastrointestinali e alterazioni epatiche, e solo un evento grave ha portato a interruzioni o riduzioni della dose. Questi risultati sottolineano il potenziale di lomitapide come opzione terapeutica efficace e indipendente dai recettori Ldl per i giovani pazienti con HoFH, migliorando significativamente la gestione di questa condizione severa e le prospettive di prevenzione cardiovascolare a lungo termine (Masana L et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2024. doi:10.1016/S2213-8587(23)00325-9) Ipercolesterolemia familiare omozigote: nuova terapia
Uno studio internazionale di fase 3 ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di lomitapide, un inibitore della proteina di trasferimento dei trigliceridi microsomiali (Mtp), nel trattamento di pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), patologia caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo Ldl e rischio precoce di aterosclerosi. Condotto su 43 pazienti di età compresa tra 5 e 17 anni, lo studio ha registrato una riduzione media del colesterolo Ldl del 53.5% (95% CI –61.6 a –45.4, p<0.0001) dopo 24 settimane di trattamento. Risultati simili sono stati osservati per il colesterolo non-Hdl (–53.9%), il colesterolo totale (–50.0%), il colesterolo Vldl (–50.2%), l’apolipoproteina B (–52.4%), i trigliceridi (–49.9%) e la lipoproteina(a), con riduzioni del –11.3% (mg/dL) e del –23.6% (nmol/L; p=0.0070). Gli eventi avversi riscontrati erano principalmente di natura lieve, con sintomi gastrointestinali e alterazioni epatiche, e solo un evento grave ha portato a interruzioni o riduzioni della dose. Questi risultati sottolineano il potenziale di lomitapide come opzione terapeutica efficace e indipendente dai recettori Ldl per i giovani pazienti con HoFH, migliorando significativamente la gestione di questa condizione severa e le prospettive di prevenzione cardiovascolare a lungo termine (Masana L et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2024. doi:10.1016/S2213-8587(23)00325-9)