La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che in Italia colpisce 350 persone all’anno con un’incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni: solo nel 15% ne ha meno di 55. Spesso è asintomatico. In alcuni casi il paziente lamenta stanchezza, un po’ di inappetenza, dolori muscolari e articolari, qualche linea di febbre, perdita di peso. “Momelotinib – spiega Francesco Passamonti, professore ordinario di ematologia all’Università Statale di Milano – è un inibitore orale di Jak1/Jak2 e del recettore dell'activina A di tipo 1 (Acvr1) ed è il primo medicinale autorizzato ‘per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (Jak) o già trattati con ruxolitinib’, come recita il parere positivo degli enti regolatori”.
La mielofibrosi determina la graduale comparsa nel midollo osseo di un tessuto fibroso che ne sovverte la struttura. In questo modo ne viene modificata la funzionalità, con la conseguente alterazione della produzione delle cellule del sangue. Quando la malattia si manifesta in maniera isolata si parla di mielofibrosi primaria (idiopatica); quando rappresenta la conseguenza di altre neoplasie mieloproliferative, come policitemia vera e trombocitemia essenziale, si parla di mielofibrosi secondaria.
“L’unica terapia ad oggi potenzialmente in grado di guarire è il trapianto di midollo, ma è riservato a una piccola percentuale di pazienti, in genere sotto i 70 anni, per via della complessità e dei rischi ad esso associati. “Momelotinib - conclude il prof. Passamonti - rientra nella famiglia dei Jak inibitori. Viene somministrato oralmente una volta al giorno e negli studi che hanno portato alla sua approvazione ha dimostrato, rispetto agli altri già utilizzati, di ridurre i sintomi, la splenomegalia e di avere un impatto favorevole sull’anemia, riducendo fino ad azzerare il carico trasfusionale”.