Si è tenuto di recente a Roma, presso la Sala Matteotti della Camera dei Deputati, l’evento “Le sfide invisibili delle malattie rare e infrequenti: conoscere, comprendere e gestire gli impatti sulla salute mentale”. A pochi giorni dalla Giornata mondiale della salute mentale del 10 ottobre, l’evento – promosso e organizzato da The European House – Ambrosetti (Teha), con il contributo non condizionante di Amgen – ha acceso i riflettori sulle sfide, di salute e non solo, affrontate ogni giorno dagli oltre 2 milioni di pazienti rari e dai loro familiari e caregiver, a partire dall’impatto psicologico di queste malattie.
Indagando la prognosi renale negli utilizzatori e non di inibitori Dpp-4 (Dpp-I) è emerso che il declino della velocità di filtrazione glomerulare stimata dal basale a 2 e a 3 anni era significativamente inferiore negli utilizzatori di Dpp-I, come pure il rischio di malattia renale allo stadio terminale. Saranno necessari ulteriori studi, ma esiste il potenziale per la somministrazione aggiuntiva di Dpp-4I per migliorare la prognosi renale in contesti reali.
I triptani più efficaci dovrebbero essere promossi a livello globale e le linee guida aggiornate di conseguenza, affermano gli autori che hanno firmato un'analisi delle ultime prove pubblicata sul British Medical Journal.
Nello studio Milos, i pazienti a cui è stato prescritto l’acido bempedoico e la sua associazione a dose fissa con ezetimibe, con o senza altre terapie ipolipemizzanti, sono stati associati a una riduzione relativa di quasi un terzo del C-Ldl dopo 2 anni di trattamento.
Grazie ai risultati dello studio Helios-B, ci sono speranze concrete per i pazienti di rallentare la progressione della malattia, nella sua forma transtiretinica (Attr-Cm). La speranza si chiama vutrisiran, un silenziatore genico diretto a bloccare la sintesi di transtiretina nel fegato.
Fezolinetant è un trattamento non ormonale, primo di una nuova classe di farmaci, per ridurre i sintomi vasomotori (Vms) da moderati a gravi associati alla menopausa."Fezolinetant agisce bloccando le neurochinine implicate nella termoregolazione dell'organismo. Si tratta quindi di un meccanismo d’azione molto sofisticato, innovativo, preciso che agisce proprio all’origine della causa che provoca i sintomi vasomotori" ha dichiarato Tommaso Simoncini, Presidente della Società Internazionale di Endocrinologia Ginecologica (Isge).
Tra le novità presentate al congresso della Società europea di cardiologia (Esc), tenutosi recentemente a Londra, particolare attenzione hanno fatto riscontrare gli studi che presentano nuove potenziali opportunità terapeutiche per patologie attualmente di difficile gestione. Una di queste è l’insufficienza cardiaca in fase iniziale, per cui un nuovo farmaco, finerenone, ha dimostrato di ridurre gli eventi di peggioramento e morte cardiovascolare.