Ipsen ha presentato al Congresso della American Association for the Study of Liver Diseases (Aasld) di San Diego, un solido portfolio nelle malattie colestatiche rare grazie a 3 presentazioni late breaking e a 8 abstracts. I dati su elafibranor nei pazienti con Colangite Biliare Primitiva (Pbc) in trattamento fino a 3 anni dimostrano efficacia e sicurezza. Dagli studi di estensione su odevixibat appare un miglioramento sostenuto del prurito grave e dei livelli sierici di acidi biliari sia nei pazienti con Colestasi Intraepatica Progressiva Familiare (Pfic) sia nella Sindrome di Alagille (Algs).
Il Presidente Perrone: “La procedura di inserimento dei nuovi principi attivi nel sistema regionale si accorcerà ad un massimo di 10 giorni”. Valeria Pusceddu, Coordinatore del Direttivo Regionale della società scientifica: “Viene prevista un’accelerazione nelle procedure di rimborsabilità, un punto critico per i trattamenti antineoplastici che, finora, sono stati comunque sempre garantiti ai pazienti isolani”.
L’Agenzia Europea per i Medicinali ha concesso la designazione di farmaco orfano per la fibrosi cistica a GY971, una nuova molecola con effetti antinfiammatori sviluppata grazie ai finanziamenti della Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica Ets. La notizia arriva in occasione della XXII Convention Ffc Ricerca (Verona, 14-16 novembre 2024), dove sono stati presentati i progetti finanziati dalla Fondazione unitamente a due lezioni magistrali con esperti internazionali di fibrosi cistica: Marcus A. Mall del Charitè University Medical Center di Berlino e Pierre-Régis Burgel della Paris Descartes University e Cochin Institute Parigi.
Dalla Spagna un primo importante studio randomizzato, con caratteristiche omogenee nella popolazione scelta e con una presenza rilevante di donne (il 27%). Lo studio “Paso Doble” indaga l’aspetto metabolico offrendo importanti conclusioni per la pratica clinica: le persone con Hiv trattate con Dtg/3Tc hanno avuto un aumento di peso significativamente minore rispetto a coloro che sono stati trattati con Bic/Ftc/Taf.
Sebbene si tratti di un fenomeno naturale, la diffusione della resistenza antimicrobica (Amr) è stata notevolmente aggravata dall’uso eccessivo e improprio degli antibiotici, non solo in ambito umano, ma anche in campo veterinario e agricolo. Questo abuso ha favorito lo sviluppo di batteri resistenti, compromettendo l’efficacia degli antibiotici e mettendo a rischio la salute pubblica - è questo il commento di Amcli Ets – Associazione Microbiologi Clinici Italiani.
Grazie ad uno studio del Ceis (Centre for economic and international studies) dell'Università Tor Vergata di Roma nei prossimi anni verranno sperimentati nuovi farmaci in grado di agire a livello del sistema nervoso centrale, con potenziali effetti positivi anche sulla disabilità. La notizia è emersa dal webinar sulla sclerosi multipla promosso in collaborazione con il Ceis e il contributo non condizionato di Sanofi. Lo studio del Ceis evidenzia che oltre al grande impatto clinico per i pazienti quello socioeconomico molto pesante. “Tra costi diretti e indiretti, la spesa annua per paziente è di 45.800 euro, circa 6.5 miliardi di euro a livello nazionale”.
Tra gli effetti collaterali delle statine c'è un lieve aumento del rischio di diabete, circa il 10% a dosi moderate e doppio a dosi più elevate. Bisogna però riconoscere che questa classe farmacologica offre un evidente beneficio cardiovascolare nei casi di ipercolesterolemia, compresi i diabetici. D’altro canto, la nozione di effetto diabetogeno si basa su meta-analisi di dati riassuntivi e non individuali, il che porta a interrogarsi sulla sua realtà, sul suo significato clinico e sulla sua entità. Sorgono altre domande: ci sono pazienti ad alto rischio? Qual è il tempo che intercorre tra l'inizio del trattamento e la comparsa del diabete? Le statine hanno un impatto sui livelli glicemici nei pazienti diabetici?