Si tratta di una campagna promossa da Amgen Italia in collaborazione con le associazioni pazienti IPOP e WALCE Onlus per sensibilizzare pazienti e caregiver sull’importanza di definire la “carta d’identità” della tumore al polmone, che in Italia è la seconda neoplasia più frequente tra gli uomini e la terza tra le donne, per accedere a terapie mirate. Conoscere il nemico per meglio combatterlo vale non solo per i medici, ma anche per i pazienti: per questo Amgen promuove in collaborazione con IPOP e WALCE Onlus la campagna digital “L’esame più importante della tua vita”. Questa iniziativa vuole contribuire a informare i pazienti sul ruolo giocato dalle possibili alterazioni genetiche del tumore al polmone, stimolando un approfondimento con lo specialista sulle opzioni oggi disponibili per individuarle con precisione. Sempre con l’obiettivo di contribuire all’educazione e informazione, sui siti associazione-ipop.org, womenagainstlungcancer.org e www.amgen.it sarà disponibile un questionario per approfondire la conoscenza della patologia: rispondendo online e in modo anonimo a 11 specifiche domande, i pazienti e i caregiver possono acquisire gli elementi utili per affrontare il percorso terapeutico oncologico in modo più consapevole e attivo. "Ogni paziente, lo sappiamo, è diverso dall’altro e ha una storia unica che lo caratterizza. Anche il tumore, e in particolare quello al polmone, si presenta in forme differenti e molteplici, a seconda della mutazione che lo origina: individuare quella specifica, come nel caso della KRAS G12C, può fare la differenza nel percorso di cura - commenta Maria Luce Vegna, direttore medico Amgen Italia. Con L’esame più importante della tua vita Amgen conferma la sua vocazione a collaborare con realtà associative per contribuire a rendere più consapevoli pazienti e caregiver sulla natura stessa della malattia oncologica. L’iniziativa, sviluppata insieme alle associazioni WALCE Onlus e IPOP, vuole contribuire a migliorare la qualità della vita, rendendo più serena la convivenza con il tumore. Una prospettiva che ha il suo punto di partenza fondamentale in una diagnosi precisa".
Al congresso della Società Europea di Ematologia (EHA) sono stati presentati i dati di uno studio clinico condotto su 75 pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente ed anemia a cellule falciformi trattati con exa-cel. Dopo un follow-up fino a 37 mesi si mantengono gli effetti positivi di exa-cel sui pazienti. Il profilo di sicurezza rimane in linea con il condizionamento mieloablativo e la procedura di trapianto di cellule staminali autologhe. Exagamglogene autotemcel, al quale per facilità ci riferiamo come exa-cel, e precedentemente nota come CTX001, è una terapia genica sperimentale autologa, ex vivo, condotta con la tecnica di editing genico CRISPR/Cas9, in corso di valutazione per i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT, transfusion-dependent thalassemia) o anemia falciforme (SCD, sickle cell disease) caratterizzate da crisi vasocclusive (Vaso-Occlusive Crisis, VOCs) ricorrenti, nell’ambito delle quali le cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso vengono modificate per produrre livelli elevati di emoglobina fetale (emoglobina F; HbF) nei globuli rossi. Sulla base dei progressi compiuti in questo programma finora, exa-cel ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) le designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT, Regenerative Medicine Advanced Therapy), Fast Track, Farmaco Orfano e Malattia Pediatrica Rara sia per la TDT che per la SCD. Exa-cel ha inoltre ottenuto la designazione di Farmaco per Malattia Rara dalla Commissione Europea (CE) e la designazione di Medicinale Prioritario (PRIME, Priority Medicine) dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), per la TDT e la SCD.
Febbre, profonda stanchezza e debolezza, sudorazione notturna abbondante, forte prurito, dolori alle ossa e dimagrimento. Sono i sintomi principali della mielofibrosi, rara malattia cronica del midollo osseo, difficile da diagnosticare e da trattare. Finora, infatti, le terapie a disposizione erano limitate, senza reali passi avanti nell’ultimo decennio. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di fedratinib, una nuova terapia mirata attiva sia nei pazienti di nuova diagnosi che in quelli già trattati con la terapia standard, quando questa non è più in grado di gestire la malattia. Fedratinib ha dimostrato di controllare in maniera efficace la splenomegalia, manifestazione clinica caratteristica della mielofibrosi, e i sintomi debilitanti correlati alla malattia, migliorando così la qualità della vita di questi pazienti. “Il trapianto di cellule staminali rappresenta a oggi l’unico approccio curativo, caratterizzato però da limiti importanti: innanzitutto è usualmente effettuato a persone di età inferiore a 70 anni, inoltre serve un donatore compatibile, preferibilmente scelto in ambito familiare perché abbia caratteristiche simili al ricevente” spiega Francesco Passamonti, Ordinario di Ematologia all’Università dell’Insubria di Varese e Direttore Ematologia ASST Sette Laghi di Varese. “Da qui l’importanza dell’approvazione della rimborsabilità di fedratinib da parte di AIFA, che consente di rispondere a necessità cliniche ancora insoddisfatte, per pazienti che hanno urgente bisogno di nuove terapie – sottolinea il prof. Alessandro Maria Vannucchi, Ordinario di Ematologia all’Università di Firenze e Direttore SOD Complessa di Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze -. Per la prima volta in quasi un decennio senza progressi, entra nell’armamentario terapeutico una nuova molecola. Fedratinib, un inibitore selettivo della kinasi JAK2, è una terapia mirata orale, che ha mostrato riduzioni clinicamente significative del volume della milza e dei sintomi, in pazienti in cui la malattia è progredita durante il trattamento con ruxolitinib o non trattati in precedenza con inibitori JAK”.
Il 30% dei pazienti, in trattamento perché affetti da sintomi dello spettro depressivo, non risponde efficacemente alle terapie sviluppando una forma di depressione resistente (TRD). Esketamina, un antagonista del recettore N-metil-D-aspartato (NMDA), approvato per la terapia del disturbo depressivo maggiore resistente al trattamento, è ora disponibile in formulazione spray nasale, sviluppata per l’autosomministrazione presso il centro di cura, e cambia il paradigma di trattamento di questa patologia. “Poter avere a disposizione un nuovo farmaco come esketamina – spiega Andrea Fagiolini, Professore ordinario di psichiatria Università di Siena e Direttore del dipartimento della salute mentale e degli organi di senso dell’ospedale Santa Maria delle Scotte di Siena - è di fondamentale importanza nel trattamento della depressione maggiore farmaco-resistente. Con il suo meccanismo d’azione unico, esketamina è in grado di essere più efficace delle attuali terapie oggi in uso. A differenza di altre molecole, che impiegano diverse settimane nel raggiungere l'effetto desiderato, il farmaco in questione agisce in maniera rapida sui sintomi depressivi, mantenendo l'effetto sul lungo periodo e riducendo nettamente il rischio di ricaduta. Caratteristiche rilevanti se si considera la resistenza ad altri trattamenti e la frequente tendenza alle ricadute che si riscontrano nei pazienti affetti da queste forme di depressione.” Esketamina riduce il rischio di ricaduta del 51% tra i pazienti con remissione stabile e del 70% tra i pazienti con risposta stabile.
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha autorizzato l’immissione in commercio di un nuovo vaccino pneumococcico coniugato 20-valente per gli adulti contro 20 sierotipi responsabili della maggior parte dei casi di malattia invasiva e polmonite pneumococcica. L’autorizzazione arriva a tre mesi dall’approvazione da parte della Commissione Europea. "Questo vaccino innovativo aiuta a proteggere dai 20 sierotipi in esso contenuti, una sola dose offre la più ampia protezione da sierotipo data da un vaccino coniugato", ha affermato Eva Agostina Montuori, Vaccines Medical Director Italy di Pfizer. "La polmonite continua ad essere un rilevante problema di sanità pubblica globale: terza causa di morte in Europa, insieme alle altre malattie respiratorie, solo nel nostro Paese è responsabile di oltre 14.000 decessi ogni anno, secondo l’Istat, colpendo soprattutto la popolazione over 65. Tra i microrganismi, virus e batteri, lo Streptococcus Pneumoniae, o pneumococco, è il più temuto. Il vaccino pneumococcico viene offerto attivamente ai soggetti over 65 e alle categorie a rischio. Secondo le attuali indicazioni viene somministrato in dose singola una sola volta nella vita e può essere offerto simultaneamente alla vaccinazione antinfluenzale, ma può essere anche somministrato indipendentemente da essa e in qualsiasi stagione dell’anno. La vaccinazione anti-pneumococcica è inoltre fortemente raccomandata per i gruppi di popolazione che soffrono di altre malattie come patologie cardiovascolari, respiratorie, metaboliche e immunodepressive, che li espongono ad un aumentato rischio di contrarre malattie infettive invasive e sviluppare complicanze gravi.
