Ipsen annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (Pbc) in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti con una risposta inadeguata all’Udca o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’Udca. Elafibranor è il primo di una nuova classe di farmaci, agonista duale dei recettori attivati dal proliferatore del perossisoma (Ppar, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effetto sulle isoforme Ppar-alfa e Ppar-delta, che si ritiene siano elementi chiave nel regolare l’omeostasi degli acidi biliari, del metabolismo lipidico, dell’infiammazione e della fibrosi. Si tratta della prima innovazione dopo quasi 10 anni senza nuovi farmaci per questa malattia colestatica rara di origine autoimmune, che in Europa si stima colpisca circa 22 persone su 100.000. In Italia sono oltre 15 mila le persone che vivono con la Pbc, nella maggior parte dei casi si tratta di donne tra i 40 e i 60 anni. In molti casi la patologia si manifesta in forma asintomatica fino alle fasi avanzate, in altri casi la malattia causa, fin dagli esordi, sintomi quali prurito, fatigue e secchezza della bocca e degli occhi.
L’Ordine dei medici di Brescia ha lanciato un appello urgente per il rispetto delle leggi internazionali, il ripristino delle condizioni minime di vita e sostegno alla comunità sanitaria locale, i cui operatori continuano a prestare aiuto in condizioni disperate. In un incontro nella sede dell’Ordine, a cui ha partecipato anche Aed Yaghi, medico palestinese a capo della Palestinian medical relief society, il presidente Germano Bettoncelli ha chiesto una tregua immediata e il ripristino delle condizioni di assistenza medica.
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L’Associazione Italiana Medici per l’Ambiente (Isde Italia), l’Osservatorio Mobilità Urbana Sostenibile promosso da Clean Cities Campaign e Kyoto Club da gennaio 2025 hanno iniziato ad esaminare mensilmente, in 26 città italiane di 17 regioni, i dati rilevati dalle stazioni di monitoraggio della qualità dell’aria gestite dalle Arpa/Appa che fanno parte del Sistema Nazionale per la Protezione dell’Ambiente. Sono considerate le medie giornaliere relative alle polveri sottili ed al biossido di azoto, inquinanti per i quali le Linee Guida Oms del 2021 e la nuova Direttiva Europea n. 2024/2881 individuano limiti più restrittivi da non superare. I dati relativi al primo trimestre 2025 mostrano molte situazioni assai preoccupanti: • per le polveri sottili le criticità sono sostanzialmente concentrate nella Pianura Padana; • per quanto riguarda il biossido di azoto valori elevati sono stati rilevati anche in molte città del Sud, dove evidentemente pesano i problemi relativi alla mobilità. Un contributo significativo, nelle città portuali (come indicato dal grafico ricavato dai dati degli inventari regioni sulle emissioni in atmosfera) è dato anche dal trasporto navale. L’inquinamento atmosferico è il principale rischio ambientale per la salute pubblica in Europa e in Italia, in quanto responsabile dell’aumento di patologie respiratorie, cardiovascolari, metaboliche, neurologiche, oltre ad avere effetti negativi sulla salute riproduttiva e sullo sviluppo infantile. A fine 2024 è stata pubblicata la Direttiva europea sulla Qualità dell’Aria n.2024/2881, che stabilisce i nuovi limiti in vigore dal 1 gennaio 2030. Tali limiti si avvicinano a quelli raccomandati dall’Oms per tutelare la salute umana per i principali inquinanti. Gli Stati membri hanno due anni di tempo per recepire la Direttiva, ma è indispensabile agire da subito per garantire la riduzione dei livelli di inquinamento atmosferico e salvaguardare la salute delle persone.
Human Technopole ha presentato i 102 progetti di ricerca che per primi hanno potuto usare le strumentazioni all’avanguardia delle Piattaforme Nazionali, le tecnologie che l’Istituto mette a disposizione di ricercatori esterni provenienti da tutta Italia. Gli studi più numerosi sono quelli sui tumori e le malattie neurodegenerative, con il 50% dei progetti di ricerca dedicati. La presentazione è avvenuta a Milano in occasione dell’evento “Open HT – la giornata aperta sulle scienze della vita”, organizzato per illustrare i risultati ottenuti di Human Technopole e dare una panoramica dei prossimi obiettivi. Trovare nuovi farmaci per il tumore al seno metastatico, predire l’insorgenza di una rara malattia del sonno, capire perché alcune ferite non guariscono e studiare l’evoluzione del DNA nel corso delle epoche passate: sono queste le sfide di alcuni dei 102 nuovi progetti che hanno potuto accedere a tecnologie e strumenti di ricerca avanzati all’interno delle Piattaforme Nazionali, le tecnologie messe a disposizione di ricercatori provenienti da tutta Italia. Il presidente di Human Technopole, Gianmario Verona, dichiara: “Aprendo le proprie strumentazioni alla comunità scientifica, Human Technopole funge da catalizzatore per la ricerca italiana nel campo delle scienze della vita secondo un vero e proprio modello di open innovation, ambendo a divenire punto di riferimento per la ricerca nazionale e internazionale. Le cinque Piattaforme, progettate per centralizzare tecnologie molto avanzate e dialogare l’una con l’altra, permettono ai ricercatori di avere un supporto a 360 gradi e una transizione fluida tra diversi ambiti di studio. Questa iniziativa non solo favorisce la ricerca scientifica, ma anche il trasferimento tecnologico, un tema strategico per l’Italia in questo momento storico”. Sottolinea Marino Zerial, direttore dello Human Technopole: “L’obiettivo di Human Technopole è quello di supportare con ogni mezzo a sua disposizione la ricerca degli scienziati italiani. Per questi primi bandi delle Piattaforme Nazionali, abbiamo registrato un elevato numero di progetti legati al cancro, che potranno essere sviluppati nei nostri laboratori grazie ad avanzate tecniche di biologia strutturale, editing genomico e sviluppo di cellule staminali. Numerosi altri progetti riguardano lo studio delle patologie neurodegenerative, come l’Alzheimer, e di quelle genetiche, come l’insonnia familiare fatale, che saranno portati avanti attraverso un approccio multidisciplinare che è alla base della nostra visione scientifica”.
Per la Giornata dell’Ipercolesterolemia Familiare Omozigote (HoFh), che si è celebrata il 4 maggio, Rare Diseases Chiesi Italia ha presentato ufficialmente MyLipids App, un’applicazione gratuita disponibile sugli store digitali, progettata per supportare le persone affette da HoFh e Ipercolesterolemia Familiare nella gestione quotidiana della propria alimentazione. L'App è progettata per fornire agli utenti uno strumento pratico e intuitivo per monitorare l’apporto lipidico, registrare le abitudini alimentari, e ricevere suggerimenti personalizzati per una corretta alimentazione. L'App propone alternative ipolipidiche agli alimenti solitamente consumati, con l'obiettivo di favorire la variabilità alimentare. MyLipids App è dotata di un algoritmo di sostituzione, sviluppato in collaborazione con la Dietista Silvia Toni, che offre un supporto fondamentale per apportare modifiche alla dieta e ridurre l'apporto di grassi. Inoltre, le funzioni di MyLipids App, grazie alla compilazione di un diario alimentare giornaliero, possono offrire un valido strumento anche per il clinico, fornendo un report dettagliato delle abitudini alimentari del paziente. Lo sviluppo di MyLipids App è stato reso possibile grazie alla collaborazione con esperti di HoFH, tra cui la Prof.ssa Patrizia Suppressa, Direttore U.O.C. Medicina Interna dell’Ospedale Regionale Generale “F. Miulli” di Acquaviva delle Fonti (BA), Centro LipiGen. È stato fondamentale anche il contributo delle associazioni pazienti Gip-Fh (Gruppo Italiano Pazienti Fh), Aide (Associazione Italiana Dislipidemie Ereditarie) e Anif (Associazione Italiana Ipercolesterolemia Familiare), che hanno partecipato attivamente alla fase di sviluppo e test dell’App. “L’impegno di Chiesi Italia nell’ambito delle malattie rare si concretizza attraverso lo sviluppo di soluzioni innovative che possono migliorare la qualità di vita delle persone” ha spiegato Raffaello Innocenti, Ceo & Managing Director di Chiesi Italia. L’App MyLipids è disponibile per il download gratuito sui principali store digitali e rappresenta un utile alleato per chi vive con queste condizioni rare.