Aifa approva nuova terapia per la mielofibrosi
La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che in Italia colpisce 350 persone all’anno con un’incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni: solo nel 15% ne ha meno di 55. Spesso è asintomatico. In alcuni casi il paziente lamenta stanchezza, un po’ di inappetenza, dolori muscolari e articolari, qualche linea di febbre, perdita di peso. “Momelotinib – spiega Francesco Passamonti, professore ordinario di ematologia all’Università Statale di Milano – è un inibitore orale di Jak1/Jak2 e del recettore dell'activina A di tipo 1 (Acvr1) ed è il primo medicinale autorizzato ‘per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (Jak) o già trattati con ruxolitinib’, come recita il parere positivo degli enti regolatori”.
La mielofibrosi determina la graduale comparsa nel midollo osseo di un tessuto fibroso che ne sovverte la struttura. In questo modo ne viene modificata la funzionalità, con la conseguente alterazione della produzione delle cellule del sangue. Quando la malattia si manifesta in maniera isolata si parla di mielofibrosi primaria (idiopatica); quando rappresenta la conseguenza di altre neoplasie mieloproliferative, come policitemia vera e trombocitemia essenziale, si parla di mielofibrosi secondaria.
“L’unica terapia ad oggi potenzialmente in grado di guarire è il trapianto di midollo, ma è riservato a una piccola percentuale di pazienti, in genere sotto i 70 anni, per via della complessità e dei rischi ad esso associati. “Momelotinib - conclude il prof. Passamonti - rientra nella famiglia dei Jak inibitori. Viene somministrato oralmente una volta al giorno e negli studi che hanno portato alla sua approvazione ha dimostrato, rispetto agli altri già utilizzati, di ridurre i sintomi, la splenomegalia e di avere un impatto favorevole sull’anemia, riducendo fino ad azzerare il carico trasfusionale”.
I disturbi mentali costano all’Italia 20 miliardi di euro l’anno, circa il 3.3% del Pil, e perdite complessive per oltre 63 miliardi di euro, legate alla perdita di produttività, all’assenteismo e alla disoccupazione di lunga durata. Oggi, in Italia, si investe il 3.4% della spesa sanitaria nazionale in salute mentale; se il Paese aumentasse tali risorse fino a raggiungere il target del 5%, si registrerebbero benefici diretti e indiretti per 10.4 miliardi di euro. Per ogni euro investito in salute mentale, il Sistema-Paese ne guadagna 4.7. È quanto emerge dal rapporto “La salute mentale come motore della crescita socio-economica dell’Italia”, realizzato da Angelini Pharma in partnership con The European House – Ambrosetti e presentato a Roma, presso il Ministero della Salute, nel corso dell’evento “Headway® – A New Roadmap in Brain Health: Focus Mental Health”. Il rapporto, oltre a fotografare l’epidemiologia dei disturbi mentali in Italia, esplora anche il ruolo della salute mentale nella crescita economica del Paese, calcolando il Roi, il ritorno sull’investimento, e indagandone gli impatti diretti e indiretti sulla produttività e sul mondo del lavoro. 
Dare impulso a misure concrete per rispondere all’emergenza Salute Mentale. Questo l’obiettivo dell’Intergruppo Parlamentare “One Mental Health”, presentato presso la Sala Nassiriya del Senato. Composto da Deputati e Senatori eletti nella XIX legislatura, l’intergruppo “One Mental Health” si pone come uno spazio di dialogo e confronto permanente per coordinare e valorizzare le istanze di tutti gli attori operanti nel mondo della salute mentale – esperti, stakeholder, enti e associazioni – e per trasformarle in interventi legislativi efficaci, in grado di migliorare l’accesso alle cure e l’inclusione sociale per le persone con disturbi mentali. Questo nuovo organismo intende operare su un’agenda di interventi che affronti i temi di maggiore urgenza, tra cui l’adeguamento dell’offerta assistenziale, il potenziamento delle risorse e la lotta allo stigma. “Voglio ringraziare innanzitutto i colleghi che hanno aderito – ha detto il Senatore Ignazio Zullo, Membro della Commissione 10a permanente del Senato e presidente dell’Intergruppo Parlamentare “One Mental Health -, ma anche esprimere un ringraziamento per l’interesse che il tema ha già suscitato tra i vari stakeholder. La mia speranza – ha proseguito Zullo – è che questo Intergruppo riesca ad affrontare la tematica della malattia mentale sia sul piano dell’assistenza sanitaria, sia sul versante della protezione sociale, dell’inclusione, del reinserimento lavorativo”. Un obiettivo che “comporta un’organizzazione del Servizio Sanitario Nazionale, ma anche dell’area sociosanitaria che coinvolge anche i Comuni”. Senza dimenticare altre questioni urgenti, “come la cosiddetta doppia diagnosi che sussiste quando la malattia mentale si accompagni a una dipendenza patologica, e il superamento delle Rems”.
Uno studio internazionale di fase 3 ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di lomitapide, un inibitore della proteina di trasferimento dei trigliceridi microsomiali (Mtp), nel trattamento di pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), patologia caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo Ldl e rischio precoce di aterosclerosi. Condotto su 43 pazienti di età compresa tra 5 e 17 anni, lo studio ha registrato una riduzione media del colesterolo Ldl del 53.5% (95% CI –61.6 a –45.4, p<0.0001) dopo 24 settimane di trattamento. Risultati simili sono stati osservati per il colesterolo non-Hdl (–53.9%), il colesterolo totale (–50.0%), il colesterolo Vldl (–50.2%), l’apolipoproteina B (–52.4%), i trigliceridi (–49.9%) e la lipoproteina(a), con riduzioni del –11.3% (mg/dL) e del –23.6% (nmol/L; p=0.0070). Gli eventi avversi riscontrati erano principalmente di natura lieve, con sintomi gastrointestinali e alterazioni epatiche, e solo un evento grave ha portato a interruzioni o riduzioni della dose. Questi risultati sottolineano il potenziale di lomitapide come opzione terapeutica efficace e indipendente dai recettori Ldl per i giovani pazienti con HoFH, migliorando significativamente la gestione di questa condizione severa e le prospettive di prevenzione cardiovascolare a lungo termine (Masana L et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2024. doi:10.1016/S2213-8587(23)00325-9)